国产1类创新药海曲泊帕拓展适应症 覆盖儿童ITP与化疗所致血小板减少症

近日，国家药品监督管理局批准恒瑞医药自主研发的1类创新药恒曲（海曲泊帕乙醇胺片）新增两项适应症：一项用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）6岁及以上儿童患者，以升高血小板计数并减少或防止出血；另一项用于实体瘤化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）成人患者。前者是我国6岁及以上儿童ITP领域首个中国自主研发的口服TPO-RA，后者为CTIT领域全球首个获批的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。

　　儿童ITP二线治疗添新选 国产口服升板药实现突破

　　ITP是儿童常见的获得性出血性疾病，年发病率约为每10万人1.6例至5.3例。约75%的患儿可在发病6个月内自发缓解，但仍有10%至20%进展为慢性ITP，且慢性化风险随年龄升高，10岁及以上患儿中慢性化比例可达47%。一线治疗药物糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白长期使用存在不良反应多、复发率高、疗效持续时间有限等局限，多数患儿需转入二线治疗。

　　此次获批基于Ⅲ期研究HR-TPO-ITP-Ⅲ-PED。该多中心、随机、双盲、开放性研究显示，治疗第10周，海曲泊帕组血小板计数不低于50×109/L的应答率为61.4%，安慰剂组为9.7%；第5至12周持续应答率为43.9%，安慰剂组为0%；首次应答中位时间20.0天，明显短于安慰剂组的43.0天。安全性方面，总体不良事件发生率与安慰剂相当，三级及以上不良事件发生率低于安慰剂组，未见血栓或骨髓纤维化事件。海曲泊帕于2021年获批用于慢性ITP成人患者，本次适应症拓展至6岁及以上儿童，为二线治疗提供了新的口服选择，可减少患儿对注射治疗的畏惧，适合长期治疗。

　　恒曲新适应症获批 口服给药助力CTIT全程管理

　　CTIT是抗肿瘤治疗常见的血液学不良反应，不仅增加皮肤黏膜出血乃至严重出血的风险，还可能导致抗肿瘤药物减量、治疗延迟或中断，影响剂量强度与患者获益。部分传统升板治疗依赖注射给药，患者需反复往返医院，不利于院内外衔接和全程管理。

　　CTIT适应症的获批基于Ⅲ期关键注册研究SHR8735-301。数据显示，海曲泊帕连续给药组治疗应答率为75.7%，海曲泊帕转换组（海曲泊帕转安慰剂）为48.6%，对照组为39.4%。连续给药组血小板计数在各访视点维持高于100×109/L；第二周期治疗中位延迟仅1.5天，明显短于安慰剂组的12.0天；62.9%的连续给药组患者以原方案完成两个连续化疗周期，安慰剂组仅为5.6%。此前Ⅱ期研究中，海曲泊帕组应答率为60.7%，显著高于安慰剂组的12.9%。相关研究数据已在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会公布，乳腺癌相关治疗及二级预防研究结果发表于《BMC Medicine》。

　　哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授表示，从CIT到CTIT的概念演进，反映出临床关注点正从一次性纠正血小板计数延伸到整个抗肿瘤治疗过程，期待获批助力CTIT管理朝着循证化、标准化和全程化方向发展。中国药科大学附属南京天印山医院秦叔逵教授评价，海曲泊帕治疗CTIT构建了完整的随机对照试验证据链，两项研究数据相互印证，有望为国内外指南更新提供高级别循证医学证据。恒瑞医药总裁冯佶表示，海曲泊帕作为CTIT领域全球首个获批的TPO-RA，是中国创新药在肿瘤支持治疗领域的重要成果。

　　口服剂型惠及两类患者 全程管理价值持续释放

　　公开资料显示，海曲泊帕通过激活TPO受体介导的STAT、PI3K/AKT和ERK/MAPK等信号转导通路，刺激巨核细胞增殖分化、促进血小板生成。两项新适应症均采用口服给药：对慢性ITP患儿而言，可减轻注射治疗带来的畏惧与负担；对肿瘤患者而言，可减少往返医院的时间与照护成本，支持抗肿瘤治疗按计划推进，助力CTIT院内外衔接与全程管理。恒瑞医药披露的信息显示，围绕该药的循证研究正从中国注册研究延伸至全球多地区Ⅲ期研究，从CTIT治疗拓展至二级预防，不同癌种的研究数据将陆续发布，口服升板治疗有望惠及更多患者群体。

　　（资讯来源：《我国6岁及以上儿童原发免疫性血小板减少症领域迎来中国自主研发的口服TPO-RA》《恒瑞医药创新药恒曲新适应症获批 口服给药助力CTIT全程管理》新华网）