新药上市前需要进行临床I期、II期、III期试验，一般I期试验也称临床药理和毒理作用试验期，是对新药进行初步的临床药理学及人体安全性的评价试验。包括人体耐受性试验和人体药物代谢动力学测定，即药物的吸收、分布、代谢、消除等情况，观察药物的安全性。抗肿瘤新药与其他非肿瘤药物不同，由于细胞毒性较大，通常需要选择肿瘤患者作为受试者；II期试验人数会增多，进一步研究药物的适用人群、疗效和安全性；III期试验常和现在最佳治疗模式对比，药物疗效超过现有较好药物时才有可能成为有效的新药，才能批准上市。
一般从I期试验到新药被批准上市需要5-10年，大多需要10年。药物批准上市后还需要进行Ⅳ期临床试验。Ⅳ期临床试验也是临床监察期，监视新药的疗效以及不良反应发生率和程度等。若疗效不理想，或出现严重的不良反应且发生率较高，管制部门则会将新药召回和退市。
