分子靶向药物对已经转移的肿瘤也是有效的，大多数分子靶向药物都是肿瘤二三线治疗的推荐，主要针对晚期肿瘤病人，肿瘤已经转移的基本上也都是中晚期或晚期病人。靶向治疗能够抑制肿瘤继续转移，控制疾病进一步发展，使肿瘤和原发灶缩小。
肿瘤分子靶向药物通过利用肿瘤细胞与正常细胞之间分子生物学上的差异（包括基因、酶、信号转导等不同特性），抑制肿瘤细胞的生长增殖，最后使其死亡。与化疗药物相比具有更为有效、副作用更小的特点，是非常有希望的一种肿瘤治疗方法。
目前研究较为明确的肿瘤分子靶向药物包括表皮生长因子受体酪氨酸激酶（EGFR－TK）抑制剂吉非替尼主要治疗肺癌，利妥昔单抗主要用于治疗非霍奇金淋巴瘤，曲妥珠单抗是信号转导抑制剂，用于治疗乳腺癌。治疗慢性粒细胞性白血病和胃肠道基质细胞瘤的是甲磺酸伊马替尼等。