分子靶向药物主要针对恶性肿瘤病理生理发生、发展的关键靶点进行治疗干预，一些分子靶向药物在相应的肿瘤治疗中已经表现出较佳疗效。有些分子靶向药物必须有基因突变的位点才能使用，如肺癌的治疗中，分子靶向药物主要针对的变异的EGFR基因或者ALK基因及HER2基因，出现相应的基因位点即可采用相应的靶向药物，如吉非替尼、克唑替尼或者曲妥珠单抗等。
如果没有基因突变，也就是所谓的驱动基因，则使用靶向药物的疗效远不如化疗、放疗等治疗方式，也有一些药物对于基因突变和不突变的病人都有效，这也是临床需要探讨和研究的问题，患者一定要听医生的指导来用药，以免延误治疗时机。