骨化三醇是维生素D3的最重要活性代谢产物之一，通常在肾脏内由其前体25-羟基维生素D3转化而成。骨化三醇可以促进肠道对钙的吸收，调节骨的矿化，并在调节钙平衡方面起着关键作用，它可以刺激骨骼中成骨细胞活性，为治疗骨质疏松症提供充分的药理基础。肾性骨营养不良的患者，口服本品可以使肠道吸收钙的能力恢复正常，纠正低血钙及过高的血碱性磷酶和血甲状旁腺素浓度。此外，本品还能减轻骨与肌肉疼痛，并矫正发生在纤维性骨炎和其他矿化不足病人中的组织学改变。
骨化三醇为维生素类药，可用于绝经后和老年性骨质疏松，慢性肾功能衰竭尤其是接受血液透析病人之肾性骨营养不良症，术后甲状旁腺功能低下，特发性甲状旁腺功能低下，假性甲状旁腺功能低下，维生素D依赖性佝偻病及低血磷性维生素D抵抗型佝偻病等。