甲羟孕酮用于月经不调、功能失调性子宫出血及子宫内膜异位症等。亦可用于乳腺癌、子宫内膜癌、前列腺癌、肾癌，注射剂还可用于避孕。常见的副作用是阴道不规则出血。
1、泌尿生殖系统及乳房异常：可能导致异常的子宫出血、月经不调、闭经、痛经、白带异常、宫颈糜烂、尿路感染，还可能出现乳溢、乳房痛、乳房触痛等。
2、精神异常：部分患者出现抑郁、性欲降低或性快感缺乏、失眠、焦虑、神经质等。
3、神经系统异常：包括惊厥、头晕、头痛、嗜睡等。
4、胃肠道系统反应：表现为腹痛或腹部不适、腹胀、恶心、腹泻、呕吐、便秘等。
5、皮肤及皮下组织异常：甲羟孕酮可引起多汗、粉刺、脱发、多毛、瘙痒、皮疹、荨麻疹等皮肤反应。
6、全身反应：包括体重改变、关节痛、背痛、疲劳、乏力、水肿或液体潴留、潮热、长期无排卵等。
7、其他不良反应：部分患者还出现肝功能检查指标异常、黄疸、骨密度指标降低（可导致骨质疏松、骨折等）、超敏反应（如过敏反应、血管性水肿）。癌症治疗剂量大时，可引起类库欣氏综合症，表现为满月脸、肥胖、高血压、骨质疏松等。注射部位还可能出现不适、发热等。
1、甲羟孕酮应在医生指导下使用。用药前应仔细阅读说明书，了解药物的使用方法、不良反应、禁忌等，需要服用其他药物的患者应该与医生说明用药情况，避免出现联合用药风险。
2、甲羟孕酮注射液应由专业的医护人员给药，自行用药是危险的。
3、使用甲羟孕酮治疗前以及治疗期间，需要定期进行体格检查，包括血压、乳房、腹部和盆腔器官，包括宫颈细胞学检查。
4、如果治疗期间出现意外的阴道出血，应及时到医院进行仔细检查，查明原因，明确诊断。
5、有抑郁病史的患者需仔细观察自身的精神状况，如果抑郁复发，需及时咨询医生或就医，病情严重者可能需要在医生指导下停药。
6、某些接受甲羟孕酮治疗的患者可能岀现糖耐量下降，糖尿病患者应密切监测自己的血糖，如果出现了异常，应及时咨询医生或就医，医生可能需要对降糖方案进行调整。
7、需长期用药的患者不宜抽烟。
8、用药期间出现任何严重、持续或进展性的症状，应及时咨询医生或就医。