环磷酰胺片对恶性淋巴瘤、急性或慢性淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤有较好的疗效，对乳腺癌、睾丸肿瘤、卵巢癌、肺癌、头颈部鳞癌、鼻咽癌、神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤及骨肉瘤均有一定的疗效。患者应该注意以下几点：
1、用药前向医生详细描述自己的特殊过敏史、身体状况、基础疾病以及近期用药情况等，排除用药禁忌，避免出现严重用药风险。
2、本品有致突变、致畸胎作用，可能造成胎儿死亡或先天畸形，妊娠期妇女禁止服用本品。还有，本品会从乳汁中排出，哺乳期女性在开始用药时必须中止给小孩哺乳。
3、本品的代谢产物对尿路有刺激性，患者服用本品期间应该多饮水，大剂量应用时应水化、利尿，必要时患者会在医生的指导下服用尿路保护剂美司钠。
4、当患者大剂量服用本品时，除了需要在医生的指导下密切观察骨髓功能外，还要注意非血液学毒性如心肌炎、中毒性肝炎及肺纤维化等情况。
5、服药期间出现任何严重、持续或进展性的症状，应及时就医。