龙胆泻肝丸具有清肝胆、利湿热的功效，可用于治疗肝胆湿热导致的胸胁疼痛、口苦、头晕、头痛、目赤、耳鸣、耳聋、小便涩痛、白带色黄、外阴瘙痒等，也可用于治疗急性结膜炎、中耳炎、急性前列腺炎、盆腔炎、阴道炎等属于肝胆湿热者。
由于本品之前组方中选用的是关木通，其含有的马兜铃酸可导致慢性肾损伤，所以大量或者少量长期服用龙胆泻肝丸有导致不可逆性肾损伤的情况，但自从将关木通更换为不含马兜铃酸的川木通后，其目前尚没有明显的副作用。但本品由于药性寒凉，容易损伤脾胃，如果用药后大便次数增多且不成形，自行用药的患者可以酌情减量，在医师指导下用药的患者应及时与医师沟通，由医师更改剂量。
龙胆泻肝丸为双跨类药物，也就是既属于处方药，又为非处方药。本品作为处方药时，需要在医师指导下使用，并凭借医生处方才可以购买。如果你症状轻微，可以自行购买非处方药使用。用药前应仔细阅读说明书，了解药物的注意事项、禁忌等，有慢性病或者孕妇、儿童、哺乳期妇女、年老体弱者和脾虚大便不成形者，请在医师指导下使用，以免自行用药而发生用药风险。
本品不可以长期使用的，如果用药3天症状没有缓解，应及时与医师沟通或者到医院就诊。服药期间，不要吃辛辣油腻的食物，也要避免同时服用滋补性中药，如阿胶、黄芪、大枣、龙眼肉等，并且戒烟戒酒。