黄连上清丸含有众多散风清热、泻火解毒的中药，其中黄芩清上焦肺火、黄连清中焦胃火、黄柏清下焦火热、栀子通泻三焦郁火；大黄荡涤胃肠积热；薄荷、菊花等清舒上焦风热；石膏、连翘等清解肺胃郁热，使得表邪里热双解。该药具有清热通便、散风止痛的功效，对于风热上攻，加上肺胃热盛导致的头晕目眩、牙龈疼痛、口舌生疮、咽喉肿痛、耳痛、耳鸣、大便秘结、小便短赤（每次小便量少且颜色深）有较好的缓解效果。
现代研究表明，本品还具有抗菌、抗炎、解热、镇痛、通便的作用，临床上还可在医师指导下用于治疗急性结膜炎、急性化脓性中耳炎、急性口炎、复发性口疮、急性牙龈炎、急性智齿冠周炎、急性咽炎等。
黄连上清丸治疗效果虽好，但不可以长时间或者过量使用，因为本品苦寒，容易损伤脾胃，导致腹泻、腹痛等，还可能引起急性肝损害，如食欲不振、厌油、乏力、尿黄等。所以自行用药前一定要仔细阅读说明书，严格按照说明书使用，用药期间，如果出现了明显的不适症状，应及时咨询医师或到医院就诊。