脑蛋白水解物口服液作为脑血液循环改善药及促智药，可以多种方式作用于中枢神经，调节和改善神经元的代谢，促进突触的形成，诱导神经元的分化，并进一步保护神经细胞免受各种缺血和神经毒素的损害。还可以促进脑内蛋白质的合成，影响呼吸链，具有抗缺氧的保护能力，改善脑内能量代谢。
临床上，脑蛋白水解物口服液主要用于治疗先天性脑发育不全、中枢神经系统感染、老年性痴呆、颅脑外伤后遗症、脑血管损伤后遗症等疾病。其用于治疗新生儿缺氧缺血性脑的疗效良好，可有效控制炎症反应，还能改善患儿的行为神经恢复及预后效果。有研究表明，本品可联合小儿黄龙颗粒治疗小儿多动症，疗效显著，安全性高，具有临床推广价值。
脑蛋白水解物口服液的安全性较高，一般只有少数患者服用本品后会出现皮肤瘙痒、皮疹等过敏反应。用药期间一旦出现任何严重不适，请及时就医。