羟基脲片是抗肿瘤药物，其中的主要成分羟基脲是一种核苷二磷酸还原酶的抑制剂，通过阻止核苷酸还原为脱氧核苷酸，从而干扰嘌呤以及嘧啶、碱基的生物合成，选择性的阻断DNA的合成，起到抗肿瘤的作用。
目前临床上，本品主要用于治疗慢性粒细胞白血病，对马利兰耐药的慢性粒细胞白血病使用本品也有一定的疗效。此外，羟基脲片还可用于黑色素瘤、肾癌、头颈部癌症，或者与放疗联合，用来治疗宫颈鳞癌。
患者服药后，容易出现骨髓功能的抑制，表现为白细胞和血小板的减少。有的患者白细胞和血小板的减少比较轻微，经过对症的治疗，可以逐渐的恢复。而有一些患者症状比较严重，需要使用升白细胞和升血小板的药物进行治疗。服用本品可使患者免疫机能受到抑制，因此用药期间应避免接种死或活病毒疫苗，一般停药3个月至1年才可考虑接种疫苗。